スティーブン・ホーキング博士、勇気を出して：レバレシオのALS治療薬がFDAの承認を得る
アラン・ボイル著
ワシントン州タコマに本社を置くバイオメディカル企業レバレシオ社は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）と呼ばれる神経変性疾患の治療に役立つ可能性のある医薬品の開発に対する連邦政府の優遇措置の恩恵を受けることが承認されたと発表した。
ALS はルー・ゲーリック病として知られていますが、今日最も有名な患者は 50 年以上前にこの病気と診断された英国の物理学者スティーブン・ホーキングです。
この病気は米国で12,000人から15,000人の患者に影響を与えており、毎年推定6,000人のアメリカ人がALSと診断されています。
1995年以降、ALS治療薬として承認されているのはわずか2種類の薬剤のみです。そのうち1つは今年、治療薬としての使用が承認されました。レバレシオ社の治験薬RNS60は、米国と欧州で臨床評価が承認されています。
RNS60は、前臨床試験において、筋萎縮性側索硬化症（ALS）および多発性硬化症（MS）のマウスモデルにおいて抗炎症作用および保護作用を示しました。これまでの臨床試験では、ヒト被験者において良好な忍容性が示されています。
今週、レバレシオ社は、FDAがRNS60に希少疾病用医薬品の指定を付与したことを発表しました。この指定は、米国で20万人未満の患者数を持つ希少疾患や障害に対する医薬品の開発を促進するために与えられます。
この指定により、RN560 が数年に及ぶと予想される試験を進める中で、税額控除、料金減額、その他の優遇措置を受ける道が開かれることになる。
「希少疾病用医薬品の指定により、FDAへのアクセスが拡大し、RNS60の医薬品開発計画を促進し、ALSに苦しむ患者にRNS60を届けられるようになることを期待しています」と、レバレシオ社のグレッグ・アーシャンボー社長はニュースリリースで述べた。
レバレシオ博士の最新の研究は、マサチューセッツ総合病院とイタリアの20の臨床センターの患者142人を対象に実施されており、アイスバケツチャレンジの成果として、ALS協会から100万ドルの助成金の一部を受けています。この研究には、北東ALSコンソーシアムとALS Finding a Cureも参加しています。
筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、脳と脊髄の大きな運動ニューロンを侵す進行性の変性疾患です。病気が進行するにつれて、患者は筋萎縮と進行性麻痺に悩まされます。ALS協会によると、ALS患者の平均余命は診断時から3～5年です。
1939年にこの病気の認知度を高めたヤンキースのスラッガー、ルー・ゲーリッグは、診断から2年後に亡くなりました。一方、ホーキングは21歳でALSと診断されてから54年経った今も健在です。ホーキングのように症状が早く現れ、75歳まで生き延びたことは、非常に異例です。
アルシャンボー氏は、RNS60 は新しい治療戦略を活用していると述べた。
「私たちの治療法は、単一の分子標的ではなく、細胞の根本的なエネルギー不足に作用します」とアルシャンボー氏は述べた。「レバレシオ氏の同僚がALSの壊滅的な影響を目の当たりにした経験から、ALS患者の健康と生活の質を向上させる治療法を見つけたいという強い思いを抱いています。」
証券取引委員会への提出書類によると、非公開企業のレバレシオは2000年に設立され、3回の資金調達ラウンドで3,800万ドル以上を調達した。
